2025年11月24日，美国FDA批准了AAV基因治疗Itvisma（onasemnogene abeparvovec-brve），用于治疗2岁及以上、患有脊髓性肌萎缩症（SMA）且经确诊携带SMN1基因突变的儿童、青少年和成人。根据新闻稿，这一批准使得Itvisma成为首个也是唯一一个可广泛用于治疗SMA患者群体的基因代替疗法。
值得注意的是，Itvisma的活性成分与SMA基因治疗Zolgensma相同，不同之处在于Zolgensma通过静脉注射、需根据年龄或体重调整给药剂量，Itvisma则是一种鞘内注射产品、且剂量固定；Itvisma是Zolgensma的一种鞘内注射版本。
原先Zolgensma仅获批用于2岁以下的SMA患者，现今FDA对Itvisma的批准扩大了SMA患者的治疗选择。
鞘内注射的优势
Itvisma（onasemnogene abeparvovec-brve）的活性成分是一种AAV9病毒载体，其携带一个编码人类运动神经元生存蛋白（SMN1）的转基因。
Itvisma旨在提供人类SMN1基因的功能拷贝，并通过一次性鞘内注射，使得持续表达SMN蛋白来改善运动功能，从而解决SMA的遗传根本原因。
不同于静脉注射版本的Zolgensma，Itvisma是一种固定剂量的鞘内注射版本，无需根据患者情况进行剂量调整；另外，鞘内注射给药能够将Itvisma直接注入脑脊液（作用部位），实现更低剂量给药，减少成本并提高安全性。
Itvisma显著改善运动功能
Itvisma的批准是基于全球III期临床STEER研究的结果，并得到了开放标签IIIb期STRENGTH研究的支持。结果显示，接受Itvisma治疗的患者在运动功能和运动能力稳定性方面显示出具有统计学显著的改善，这些改善在疾病自然病程中通常未见，并且在52周的随访中维持改善。
此外，Itvisma安全性良好，在两个研究中不良事件的发生情况一致。STEER研究中最常见的不良事件为上呼吸道感染和发热，而STRENGTH研究中最常见的不良事件包括普通感冒、发热和呕吐。
小结
实际上，仅2岁以下SMA适应症的Zolgensma就已经为诺华带来不菲的收入，是一款年销售额达10亿美元的产品。根据诺华2025年第三季度财报显示，Zolgensma第三季度销售收入为3亿美元，前三季度收入达9.25亿美元。
如今鞘内注射版本的Itvisma扩大了应用群体，全年龄SMA患者可用，将会爆发更大的销售潜力。
参考资料：
1.https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-fda-approval-itvisma-only-gene-replacement-therapy-children-two-years-and-older-teens-and-adults-spinal-muscular-atrophy-sma
2.https://www.biopharmadive.com/news/fda-approve-novartis-sma-gene-therapy-itvisma-zolgensma-older-patients/806387/
3.https://www.biospace.com/fda/novartis-expands-spinal-muscular-atrophy-gene-therapy-market-with-fdas-itvisma-greenlight
4.https://www.novartis.com/sites/novartis_com/files/q3-2025-media-release-en.pdf
